血友病B治療用の遺伝子組換え型第IX因子製剤「BAX 326」第I/III相試験の安全性および有効性データを発表

この資料は、米バクスターインターナショナルインクが2012年12月10日に発表しましたプレスリリースを日本語に翻訳再編集し、皆様のご参考に供するものです。この資料の正式言語は英語であり、その内容およびその解釈については英語が優先します。


2012年12月10日、米国イリノイ州ディアフィールド発

バクスターインターナショナルインク（NYSE:BAX）は、12歳以上の血友病B患者を対象として、遺伝子組換え型血液凝固第IX因子製剤「BAX 326」による出血時治療と定期補充療法の安全性と有効性を評価した第I/III相試験の結果を本日発表しました。試験データは、米国・アトランタで開催された第54回米国血液学会年次総会（American Society of Hematology, ASH）において発表されました。「BAX 326」は先般、米国食品医薬品局（FDA）によりオーファン・ドラッグの指定を受けています。オーファン・ドラッグ指定の根拠となる定期補充療法の適応に関するデータは、生物学的製剤の承認申請データ（Biological License Application, BLA）に含まれています。

「現在、血友病B治療用の遺伝子組換え製剤は1剤しかありません。血友病B患者さんに新たな治療選択肢を提供することが、研究開発の重要な課題でした。本試験では、『BAX 326』の定期補充療法を受けた患者さんの40%以上がまったく出血を起こしませんでした。患者さんに悪影響をおよぼす可能性のある出血がなかったことは、非常に重要な成果です」と、治験責任医師を務めたポーランド・ワルシャワの血液学・輸血研究所（Institute of Hematology and Blood Transfusion）のイェジー・ヴィンディガ博士（Jerzy WIndyga, MD, PhD）は述べています。

この第I/III相前向き多施設共同試験では、治療歴のある重症および重症中等症血友病B患者73人を対象として、「BAX 326」の薬物動態、有効性、および安全性を評価しました。週2回の「BAX 326」の定期補充療法を受けた患者の43%に出血がなく、出血頻度の中央値は1.99回/年でした。また、「BAX 326」の定期補充療法により、健康関連QOL（HRQoL）において統計的に有意な改善が認められました。これは、健康関連QOLの評価尺度であるSF-36v2（Short Form Health Survey）において、体の痛み（Body Pain）および身体に関する日常役割機能（Role-Physical）に改善が確認されたものです。それ以外の身体的健康に関する項目および精神的健康に関する項目については、統計的に有意な変化は認められませんでした。

インヒビターおよびアナフィラキシーの発生は確認されませんでした。73人中2人の患者において、「BAX 326」の投与に関連する有害事象が認められました。1人の患者に味覚不全が2回、もう1人の患者に四肢疼痛が1回確認され、いずれも一過性の軽度な事象でした。また、70%以上の被験者（73人中56人）において、試験期間中の「BAX 326」への暴露日数が50日以上となりました。

「60年以上にわたり血友病治療の向上に貢献してきた企業として、バクスターは今後も引き続き、血友病領域においてイノベーションを創出してまいります。『BAX 326』が承認されれば、血友病B患者さんの治療選択肢が広がることになります」と、バクスターのバイオサイエンス事業部グローバル研究開発担当バイスプレジデントであるハルトムート・J・エーリック教授（Hartmut J. Ehrlich, M.D.）は述べています。

さらなるイノベーションを推進するため、バクスターは先般、血友病Bの遺伝子治療の開発について、チャタム・セラピューティックスLLC（Chatham Therapeutics, LLC）との提携を発表しました。将来の血友病B治療となり得る遺伝子治療もまた重要な研究領域のひとつです。


■血友病Bについて

「クリスマス病」とも呼ばれる血友病Bは、血友病Aに次いで患者数の多い血友病であり、出血を抑制する血液中のたん白である血液凝固第IX因子が欠乏している疾患です（1）。現在、全世界では約25,000人、米国では4,000人以上が血友病Bと診断されています（2）。血友病Bは、出血症状や血友病性関節症（関節内出血）などの合併症をともなう慢性疾患で、しばしば衰弱をともない、また、入院が必要となる場合もあります（3）。


■バクスターの血友病領域における取り組みについて

バクスターは、血友病領域において60年以上の実績があり、世界初となる治療法を数多く提供してまいりました。業界随一の広範な血友病治療のポートフォリオを有し、各治療ステージに見合うさまざまな選択肢を提供することにより、患者さん個別の選択に対応することが可能です。血友病治療の最適化と世界中の血友病AおよびB患者さんのQOL向上に向け、今後も引き続き取り組んでまいります。


■バクスターインターナショナルインクについて

バクスターインターナショナルインクは、その子会社を通して、血友病や免疫不全症、がん、感染症、腎疾患、外傷などに対する医薬品・医療機器を開発および製造販売し、患者さんの救命や生命維持に貢献しています。多様性に富んだグローバルヘルスケア企業として、医薬品、医療機器、およびバイオテクノロジーの専門技術を活用し、世界の医療の向上に寄与する製品を創出します。


■バクスター株式会社について

バクスター株式会社は、腎不全、血友病、輸液、麻酔、疼痛管理の領域に特化した世界的なヘルスケアカンパニー、米バクスターインターナショナルインクの日本法人です。医薬品、医療機器、バイオテクノロジーを中心とした医療サービスを患者さんや医療現場に提供し、医療に新たな価値を創造します。


This release includes forward-looking statements concerning BAX 326, an investigational recombinant factor IX (rFIX) protein, as well as Baxter’s partnership with Chatham Therapeutics, LLC to develop a gene therapy-based treatment for hemophilia B. The statements are based on assumptions about many important factors, including the following, which could cause actual results to differ materially from those in the forward-looking statements: satisfaction of regulatory and other requirements; actions of regulatory bodies and other governmental authorities; additional clinical results; changes in laws and regulations; product quality or patient safety issues; and other risks identified in Baxter's most recent filing on Form 10-K and other SEC filings, all of which are available on Baxter's website. Baxter does not undertake to update its forward-looking statements.


1.Frequently Asked Questions About Hemophilia. World Federation of Hemophilia. Accessed on November 28, 2012. Available at: (リンク »)
2.World Federation of Hemophilia Report on the Annual Global Survey 2010. World Federation of Hemophilia. Accessed on November 28, 2012. Available at: (リンク »)
3.Lee, C. A. (2011) Hemophilia Care in the Modern World, in Current and Future Issues in Hemophilia Care (eds E.-C. Rodríguez-Merchán and L. A. Valentino), Wiley-Blackwell, Oxford, UK. Chapter 29. Accessed on November 28, 2012.