血友病B治療用の遺伝子組換え型第IX因子製剤「RIXUBIS」のFDA承認を取得 定期補充療法として米国初の遺伝子組換え型血友病B治療薬

この資料は、米バクスターインターナショナルインクが2013年6月27日に発表しましたプレスリリースを日本語に翻訳再編集し、皆様のご参考に供するものです。この資料の正式言語は英語であり、その内容およびその解釈については英語が優先します。

2013年6月27日、米国イリノイ州ディアフィールド発

バクスターインターナショナルインク（NYSE:BAX）は、成人血友病B患者における定期補充療法、出血時治療および周術期管理を適応とした「RIXUBIS」（遺伝子組換え型血液凝固第IX因子）について、米国食品医薬品局（FDA）の承認を取得したことを本日発表しました。米国において血友病B治療用の遺伝子組換え型第IX因子の新薬が承認されるのは約15年ぶりとなり、「RIXUBIS」は成人血友病B患者における定期補充療法および出血時治療の両方の適応症が承認された米国初の遺伝子組換え型第IX因子です。血友病Bは、血友病Aに次いで患者数の多い血友病であり、出血を抑制する血液中のたん白である血液凝固第IX因子が欠乏している疾患です（1）。

「画期的な製品やプログラムの提供を通して、バクスターは血液凝固異常症患者さんの支援を長年リードしています。今般承認された、米国初の定期補充療法を適応とした血友病B治療薬の開発を含め、血友病領域におけるバクスターの取り組みを称えます」と、米国血友病財団（National Hemophilia Foundation）CEOのヴァル・バイアス（Val Bias）氏は述べています。

承認の根拠となった第I/III相試験では、「RIXUBIS」の週2回の定期補充療法を6ヵ月間受けた患者の43%に出血が発生せず、年間出血率（Annualized Bleeding Rate, ABR）の中央値は2.0回/年でした。抗第IX因子抗体の発現は認められず、また、アナフィラキシー反応は報告されませんでした。1人の患者において、抗フーリン抗体の一過性の発現が認められました。臨床試験中、最も多く認められた副作用（1%を超える被験者に発現）は、味覚異常、四肢痛、フーリン抗体陽性でした。この試験結果は、米国・アトランタで開催された第54回米国血液学会年次総会（American Society of Hematology, ASH）において発表されました。


「当社の血友病治療薬のポートフォリオに『RIXUBIS』が加わることを、大変よろこばしく思います。『RIXUBIS』の承認により、多くの血友病B患者さんが必要とされている治療選択肢を提供することができるでしょう。私たちは、血友病患者さんが出血から解放されることを目指しています。その取り組みにおいて、『RIXUBIS』の承認は大きな前進となりました」と、バクスターバイオサイエンス事業部プレジデントのルードヴィッヒ・ハンソンは、述べています。

出血の予防または出血頻度の低減を目的とした定期補充療法においては、体重1kgあたり1回40～60国際単位の「RIXUBIS」を週2回投与します。1回あたり1バイアルの投与で済むよう、含量が異なる5種類の製剤を提供します。溶解用デバイス「BAXJECT II」（無針溶解移注針）は、「RIXUBIS」の個装箱に同梱されます。

「RIXUBIS」は、FDAにより希少疾病用医薬品の指定を受けています。2013年後半にEUにおいて、「RIXUBIS」の承認申請を予定しています。


◆第I/III相試験について

第I/III相前向き多施設共同オープンラベル試験では、12歳から65歳までの治療歴のある重症（血中第IX因子濃度