血友病B治療用遺伝子組換え型第IX因子製剤「BAX326」（英名RIXUBIS）の製造販売承認を申請

バクスター株式会社（本社：東京都中央区、代表取締役会長兼社長：ジェラルド・リマ）は、すべての年齢層の血友病B患者における、出血傾向の抑制を適応とした遺伝子組換え型血液凝固第IX因子製剤「BAX326」（一般名nonacog gamma）の製造販売承認申請を、2013年12月26日に行いました。

血友病Bは、血友病Aに次いで患者数の多い血友病であり、出血を抑制する血液中のタンパク質である血液凝固第IX因子が欠乏している疾患です（1）。「BAX326」は、成人の血友病B患者を対象として、米国およびプエルトリコにて販売されています。

本申請は、他剤による治療歴のある血友病B患者を対象とした試験結果に基づいて行われました。重症および重症中等症の成人血友病B患者を対象とした第I/III相国際共同試験では、「BAX326」の週2回の定期補充療法を6ヵ月間受けた患者の43%（56人中24人）に出血が発生せず、年間出血率（ABR）の中央値は2.0回/年でした。抗第IX因子抗体の発現は認められず、また、アナフィラキシー反応は報告されませんでした。最も多く認められた副作用（1%を超える被験者に発現）は、味覚異常および四肢痛でした。また、12歳未満の血友病B患者23人を対象とした試験結果も承認申請資料として提出されました（2）。

当社では、出血性疾患に対する治療薬のポートフォリオを強化、拡大することに注力しており、血友病Bのように治療の選択肢が限られている領域に重点を置いて、今後も治療薬へのアクセス向上に積極的に取り組んでまいります。


■血友病Bについて

「クリスマス病」とも呼ばれる血友病Bは、血友病Aに次いで患者数の多い血友病であり、出血を抑制する血液中のタンパク質である血液凝固第IX因子が欠乏している疾患です（3）。現在、全世界では約26,000人（4）、日本では990人の血友病B患者がいると報告されています（5）。血友病Bは、出血症状や血友病性関節症（関節内出血）などの合併症をともなう慢性疾患で、しばしば衰弱をともない、また、入院が必要となる場合もあります（6）。


■バクスターの血友病領域における取り組みについて
バクスターは、血友病領域において60年以上の実績があり、世界初となる治療法を数多く提供してまいりました。業界随一の広範な血友病治療薬のポートフォリオを有し、各治療ステージに見合うさまざまな選択肢を提供することにより、患者さん個別の選択に対応することが可能です。当社は、血友病治療の最適化と世界中の血友病AおよびB患者さんのQOL向上に向けて取り組んでいます。


■バクスター株式会社について
バクスター株式会社は、腎不全、血友病、輸液、麻酔、疼痛管理の領域に特化した世界的なヘルスケアカンパニー、米バクスターインターナショナルインクの日本法人です。医薬品、医療機器、バイオテクノロジーを中心とした医療サービスを患者さんや医療現場に提供し、医療に新たな価値を創造します。


1.Frequently Asked Questions About Hemophilia. World Federation of Hemophilia. Accessed on April 20, 2012 (リンク »)
2.Pharmacokinetics, efficacy and safety of BAX326, a novel recombinant factor IX: a prospective, controlled, multicentre phase I/III study in previously treated patients with severe (FIX level