PharmaEssentiaが真正赤血球増加症の有望な治験薬Ropeginterferon Alfa-2bのIIIb相試験結果を発表
AsiaNet 71494 （2019）
【ウォルサム（米マサチューセッツ州）2017年12月10日PR Newswire=共同通信JBN】
＊24カ月間のropeginterferon alfa-2b治験結果：
入手できる最高の治療に対する優位性を証明
高率、臨床忍容、血液学的な反応
24カ月に及ぶ好ましい安全性、忍容性の反応を実現
再発予防・進行抑制効果に対する能力をさらに実証
＊PharmaEssentiaは現在、米国における真正赤血球増加症（PV）向けに、治験薬Ropeginterferon alfa-2bに対する生物学的製剤承認（BLA）申請について米食品医薬品局（FDA）と協力
＊AOP Orphanは、EU諸国におけるRopeginterferon alfa-2bの市販権申請は現在、欧州医薬品庁（EMA）で検討中
PharmaEssentia Corporation（台北証券取引所：6446）の子会社PharmaEssentia USAは10日、2017年米血液学会（ASH）2017会場の口頭プレゼンテーションで、真正赤血球増加症患者の現行の長期的フォローアップ治験によるRopeginterferon alfa-2bの最新の結果を発表した。このCONTI-PV試験は、欧州においてAOP Orphan Pharmaceuticals AG（AOP Orphan）によって実施された。
Ropeginterferon alfa-2bは、新しい長時間作用型モノペグ化プロリン・インターフェロンである。同治験薬は、2週に1回もしくは長期メンテナンス期間中は1カ月ごとに投与され、世界的にPV症向けに承認される初のインターフェロンになることが期待されている。PharmaEssentiaは、Ropeginterferon alfa-2bを発見、製造し、欧州、独立国家共同体（CIS）、中東市場向けにはAOP Orphanに骨髄増殖性腫瘍（MPN）の分野における新しい分子の権利を独占ライセンス供与している。
CONTI-PV試験は、非盲検、マルチセンターでの第IIIb相試験であり、重要な第III相PROUD-PV研究に参加したことのあるPV患者に、ヒドロキシウレア（HU）もしくは利用できる最善の治療法（BAT）と比較したRopeginterferon alfa-2bの長期的効能と安全性を評価するものである。
ASH 2016で昨年報告された結果は、12カ月のPROUD-PV研究で、Ropeginterferon alfa-2b血液学的完全寛解（CHR）におけるヒドロキシウレア（HU）に対する非劣勢を示した。Ropeginterferonは、ヒドロキシウレアに対して優位な安全性と寛容性を示した。
CONTI-PV研究によって立証されたように、24カ月時点で、Ropeginterferon alfa-2bは、HU/BAT（p=0.0101）で49.3%のCHRと比較して、70.5%というかなり高いCHRを達成した。重要なのは、耐久性のある臨床・血液学的反応率は、HU/BATとは対照的に2年間の治療期間にわたりRopeginterferon alfa-2bの治療を受けた患者で確実に上昇した。さらに、複数のエンドポイント(評価項目)、疾患症状の改善を含むCHRは、24カ月の時点でHU/BATに対してRopeginterferon alfa-2bで治療された患者で高値となった（49.5%に対して36.6%、 p=0.1183）。
Ropeginterferon alfa-2bの明白な治療効果がまた、24カ月期間で変異 JAK2 遺伝子量が認められ、実現した部分的な分子遺伝学的効果について、HU/BATで28.6%と比較してRopeginterferon alfa-2bで治療された患者で69.6%となった（p=0.0046）。
インターフェロン・アルファ型の特に注目すべき有害事象は、特に甲状腺疾患やうつ病において、Ropeginterferon alfa-2b治療グループにおいては5%を下回った。かなりの数の患者が、治療に関連する有害事象（Ropeginterferon alfa-2bで70.1%、HUで77.2%）を経験したことである。特に注目されることに、疾患あるいは治療、白血病の2例を含めた関連する二次的悪性腫瘍は、HU 治験グループに限って発症した。
ウィーン医科大学のハインツ・ギスリンガー教授は、ASH会場で研究結果を発表し、「24カ月後にヒドロキシウレアおよび利用可能な最善の治療法と比較するRopeginterferon alfa-2bの優れた効能が認められたことは、PV患者の転帰を改善するため、このような治療法の長期的価値の証しである。これらの結果を考慮すれば、われわれはRopeginterferon alfa-2bが、PV患者にとって効果的かつ安全な新しい第1選択肢となると信じている」と語った。
フランスのサン・ルイ病院とパリ・ディドロ大学のジャンジャック・キラディアン教授は「変異JAK2遺伝子量と悪性クローンの優位な減少で示されたように、Ropeginterferon alfa-2bの疾患修飾能力は、無増悪生存期間と長期的患者の恩恵改善の可能性を秘めている」と語った。
PharmaEssentia USAのクレイグ・ジンマーマン博士（事業担当バイスプレジデント）は「これら大きな成果は、12カ月の第III相研究成果をはるかに超える。PVは米国だけで10万人以上が罹患しているが、Ropeginterferon alfa-2bは価値ある長期的なPV治療選択として一段と評価されることになる。われわれはPharmaEssentiaが、FDAに対してBLA申請に向けてアップデートと次のステップを提供したいと思っている」と語った。
▽Ropeginterferon alfa-2bについて
Ropeginterferon alfa-2bは、新しい長時間作用型モノペグ化プロリン・インターフェロンであり、改良された薬物動態学上の特性を持ち、その新しい分子は前例のない投与方式と寛容性を持っている。Ropeginterferon alfa-2bは、PharmaEssentiaが発見し、製造されている。この新しい生物製剤は、EUと米国では希少疾病用医薬品として指定されている。PharmaEssentiaは、北米、南米、アジアでRopeginterferon alfa-2bを製品化する計画であり、欧州、CIS、の領域中東市場ではAOP Orphanに対して、骨髄増殖性腫瘍（MPN）の分野でRopeginterferon alfa-2bを開発、流通、商品化する権利を独占的にライセンスを供与している。
▽真正赤血球増加症（Polycythemia Vera）について
真正赤血球増加症（Polycythemia Vera）は、骨髄中の造血細胞がんであり、赤血球、白血球、血小板の万税的な増加が起きる。この症状は、血栓症、閉塞症や骨髄繊維症、白血病など循環器疾患を起こす可能性がある。
▽PharmaEssentiaについて
PharmaEssentia Corporation（台北証券取引所：6446）は、世界的な完全統合バイオ製薬企業であり、ヒト疾患の治療に効果的かつ安全で費用対効果のある治療薬を提供するとともに、株主に持続的な価値をもたらすことも目指している。PharmaEssentiaは、真性赤血球増加症、肝炎、がんなどその他疾患の治療薬を開発する目的で、台湾系米国人経営者および米国の有力バイオテクノロジー・製薬企業の高位の科学者らのグループによって2003年に創設された。同社はこのような疾患に苦しむ患者の健康増進と生活の質の改善に専心している。台中にある同社の世界クラスのcGMP生物製剤製造施設は、Taiwan Food and Drug Administration（TFDA、食品藥物管理署）の認証を受けており、米食品医薬品局（FDA）および欧州医薬品庁（EMA）のあらゆる規制を順守して設計・運営されている。
ソース：PharmaEssentia
AsiaNet 71494 （2019）
【ウォルサム（米マサチューセッツ州）2017年12月10日PR Newswire=共同通信JBN】
＊24カ月間のropeginterferon alfa-2b治験結果：
入手できる最高の治療に対する優位性を証明
高率、臨床忍容、血液学的な反応
24カ月に及ぶ好ましい安全性、忍容性の反応を実現
再発予防・進行抑制効果に対する能力をさらに実証
＊PharmaEssentiaは現在、米国における真正赤血球増加症（PV）向けに、治験薬Ropeginterferon alfa-2bに対する生物学的製剤承認（BLA）申請について米食品医薬品局（FDA）と協力
＊AOP Orphanは、EU諸国におけるRopeginterferon alfa-2bの市販権申請は現在、欧州医薬品庁（EMA）で検討中
PharmaEssentia Corporation（台北証券取引所：6446）の子会社PharmaEssentia USAは10日、2017年米血液学会（ASH）2017会場の口頭プレゼンテーションで、真正赤血球増加症患者の現行の長期的フォローアップ治験によるRopeginterferon alfa-2bの最新の結果を発表した。このCONTI-PV試験は、欧州においてAOP Orphan Pharmaceuticals AG（AOP Orphan）によって実施された。
Ropeginterferon alfa-2bは、新しい長時間作用型モノペグ化プロリン・インターフェロンである。同治験薬は、2週に1回もしくは長期メンテナンス期間中は1カ月ごとに投与され、世界的にPV症向けに承認される初のインターフェロンになることが期待されている。PharmaEssentiaは、Ropeginterferon alfa-2bを発見、製造し、欧州、独立国家共同体（CIS）、中東市場向けにはAOP Orphanに骨髄増殖性腫瘍（MPN）の分野における新しい分子の権利を独占ライセンス供与している。
CONTI-PV試験は、非盲検、マルチセンターでの第IIIb相試験であり、重要な第III相PROUD-PV研究に参加したことのあるPV患者に、ヒドロキシウレア（HU）もしくは利用できる最善の治療法（BAT）と比較したRopeginterferon alfa-2bの長期的効能と安全性を評価するものである。
ASH 2016で昨年報告された結果は、12カ月のPROUD-PV研究で、Ropeginterferon alfa-2b血液学的完全寛解（CHR）におけるヒドロキシウレア（HU）に対する非劣勢を示した。Ropeginterferonは、ヒドロキシウレアに対して優位な安全性と寛容性を示した。
CONTI-PV研究によって立証されたように、24カ月時点で、Ropeginterferon alfa-2bは、HU/BAT（p=0.0101）で49.3%のCHRと比較して、70.5%というかなり高いCHRを達成した。重要なのは、耐久性のある臨床・血液学的反応率は、HU/BATとは対照的に2年間の治療期間にわたりRopeginterferon alfa-2bの治療を受けた患者で確実に上昇した。さらに、複数のエンドポイント(評価項目)、疾患症状の改善を含むCHRは、24カ月の時点でHU/BATに対してRopeginterferon alfa-2bで治療された患者で高値となった（49.5%に対して36.6%、 p=0.1183）。
Ropeginterferon alfa-2bの明白な治療効果がまた、24カ月期間で変異 JAK2 遺伝子量が認められ、実現した部分的な分子遺伝学的効果について、HU/BATで28.6%と比較してRopeginterferon alfa-2bで治療された患者で69.6%となった（p=0.0046）。
インターフェロン・アルファ型の特に注目すべき有害事象は、特に甲状腺疾患やうつ病において、Ropeginterferon alfa-2b治療グループにおいては5%を下回った。かなりの数の患者が、治療に関連する有害事象（Ropeginterferon alfa-2bで70.1%、HUで77.2%）を経験したことである。特に注目されることに、疾患あるいは治療、白血病の2例を含めた関連する二次的悪性腫瘍は、HU 治験グループに限って発症した。
ウィーン医科大学のハインツ・ギスリンガー教授は、ASH会場で研究結果を発表し、「24カ月後にヒドロキシウレアおよび利用可能な最善の治療法と比較するRopeginterferon alfa-2bの優れた効能が認められたことは、PV患者の転帰を改善するため、このような治療法の長期的価値の証しである。これらの結果を考慮すれば、われわれはRopeginterferon alfa-2bが、PV患者にとって効果的かつ安全な新しい第1選択肢となると信じている」と語った。
フランスのサン・ルイ病院とパリ・ディドロ大学のジャンジャック・キラディアン教授は「変異JAK2遺伝子量と悪性クローンの優位な減少で示されたように、Ropeginterferon alfa-2bの疾患修飾能力は、無増悪生存期間と長期的患者の恩恵改善の可能性を秘めている」と語った。
PharmaEssentia USAのクレイグ・ジンマーマン博士（事業担当バイスプレジデント）は「これら大きな成果は、12カ月の第III相研究成果をはるかに超える。PVは米国だけで10万人以上が罹患しているが、Ropeginterferon alfa-2bは価値ある長期的なPV治療選択として一段と評価されることになる。われわれはPharmaEssentiaが、FDAに対してBLA申請に向けてアップデートと次のステップを提供したいと思っている」と語った。
▽Ropeginterferon alfa-2bについて
Ropeginterferon alfa-2bは、新しい長時間作用型モノペグ化プロリン・インターフェロンであり、改良された薬物動態学上の特性を持ち、その新しい分子は前例のない投与方式と寛容性を持っている。Ropeginterferon alfa-2bは、PharmaEssentiaが発見し、製造されている。この新しい生物製剤は、EUと米国では希少疾病用医薬品として指定されている。PharmaEssentiaは、北米、南米、アジアでRopeginterferon alfa-2bを製品化する計画であり、欧州、CIS、の領域中東市場ではAOP Orphanに対して、骨髄増殖性腫瘍（MPN）の分野でRopeginterferon alfa-2bを開発、流通、商品化する権利を独占的にライセンスを供与している。
▽真正赤血球増加症（Polycythemia Vera）について
真正赤血球増加症（Polycythemia Vera）は、骨髄中の造血細胞がんであり、赤血球、白血球、血小板の万税的な増加が起きる。この症状は、血栓症、閉塞症や骨髄繊維症、白血病など循環器疾患を起こす可能性がある。
▽PharmaEssentiaについて
PharmaEssentia Corporation（台北証券取引所：6446）は、世界的な完全統合バイオ製薬企業であり、ヒト疾患の治療に効果的かつ安全で費用対効果のある治療薬を提供するとともに、株主に持続的な価値をもたらすことも目指している。PharmaEssentiaは、真性赤血球増加症、肝炎、がんなどその他疾患の治療薬を開発する目的で、台湾系米国人経営者および米国の有力バイオテクノロジー・製薬企業の高位の科学者らのグループによって2003年に創設された。同社はこのような疾患に苦しむ患者の健康増進と生活の質の改善に専心している。台中にある同社の世界クラスのcGMP生物製剤製造施設は、Taiwan Food and Drug Administration（TFDA、食品藥物管理署）の認証を受けており、米食品医薬品局（FDA）および欧州医薬品庁（EMA）のあらゆる規制を順守して設計・運営されている。
ソース：PharmaEssentia
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