FDA諮問委員会は、鎌状赤血球症治療にエマウスライフサイエンス社のEndari(TM)の承認を勧告
AsiaNet 68698
FDA諮問委員会は、鎌状赤血球症治療にエマウスライフサイエンス社のEndari(TM)の承認を勧告
カリフォルニア州トーランス市、2017年5月26日 / PRNewswire/ -- エマウスライフサイエンス社は本日、米国食品医薬品局(FDA)の腫瘍薬諮問委員会が開催され、Endari(TM)の鎌状赤血球症(SCD)に対する総合的なベネフィット-リスク評価について、10対3の投票結果で推奨すると結論付けたことを公表しました。FDAは、すでに処方せん薬ユーザーフィー法(PDUFA)に基づく新薬承認申請の審査期日を2017年7月7日に設定しております。
「私たちは本日の諮問委員会による肯定的な結論に勇気付けられており、鎌状赤血球症患者の治療薬としてのEndari(TM)の可能性を議論する時間を設けてくださった諮問委員の方々とFDAに対し、感謝しております。私たちはまた、この一般公開された公聴会の場に重要なSCD患者の現実的な視点を提供して下さった患者の皆様、介護に携わる方々、そしてSCD患者の支援者の方々に感謝の意を表します」と、エマウスライフサイエンス社の会長兼最高経営責任者(CEO)である新原豊医学博士（公衆衛生学修士）は述べました。「FDAによるEndari(TM)の新薬承認申請の審査の完了に向けて、ともに作業を続けることを楽しみにしています。」
承認が下りれば、Endari(TM)は小児SCD患者を治療するものとしては初のFDA承認の治療法になるとともに、成人患者向けのものとしては20年ぶりの新治療法となります。この治療薬は経口投与される医薬品グレードのL-グルタミンです。
FDAは同委員会の勧告に縛られませんが、新薬承認申請を審査する際にはその助言を考慮します。Endari(TM)は、米国では希少疾病用医薬品(Orphan Drug)の指定を受け、欧州連合(EU)でも希少疾病用医薬製品(Orphan Medicinal Product)に指定されており、またFDAの優先承認審査(Fast Track）の指定を受けています。
鎌状赤血球症について
鎌状赤血球症は遺伝性の血液障害であり、別の形態のヘモグロビンの生成を特徴としています。このヘモグロビンは重合して繊維質になり、その結果、赤血球は硬直し、形態を変え、柔らかくて丸みを帯びた形状から鎌状になります。鎌状赤血球症の患者は鎌状赤血球クリーゼの消耗性の症状を患います。この症状は硬直した粘着性かつ非柔軟性の赤血球が血管を塞ぐ時に発現します。鎌状赤血球クリーゼは組織虚血・炎症と呼ばれる組織への酸素供給不足のため、非常に激しい痛みを引き起こします。これらの事象は臓器障害、脳卒中、肺合併症、皮膚潰瘍、感染症、その他のさまざまな有害転帰を引き起こす可能性があります。鎌状赤血球症は希少疾患であり、米国で約10万人、世界で数百万人の患者がいるものの、その医療ニーズはあまり満たされていません。
エマウスライフサイエンス社について
エマウスライフサイエンス社は希少疾患の革新的な治療薬、治療法の発見、開発、商業化に携わっています。鎌状赤血球症についての同社の研究はハーバーUCLAメディカルセンターのロサンゼルス生物医学研究所にて、同社の会長兼最高経営責任者（CEO）である新原豊医学博士（公衆衛生学修士）が開始しました。詳しい情報はwww.emmauslifesciences.comをご覧ください。
将来の見通しに関する記述
本プレスリリースの医薬品の研究、開発、潜在的商業化に関する記述部分については、1995年米国民事証券訴訟改革法に規定の「将来の見通しに関する記述」に該当する記述が含まれています。これらの記述はあくまで現時点での予想によるものであり、物事を遅らせたり、転換したり、変更したりすることによって実際の結果が著しく異なってしまう要因となる不確定要素や固有のリスクを含んでいます。その他のリスクや不確定要素については、エマウスライフサイエンス社が米国証券取引委員会に提出した報告書に記載されており、同報告書には年次報告書（Form 10-K）および四半期決算書（Form 10-Q）が含まれています。エマウス社が今回提供している情報は、プレスリリース発表時点での情報であり、エマウス社は新たな情報、将来の事象、またその他の結果として、「将来の見通しに関する記述」を更新する義務を負いません。
詳細情報の問い合わせ先：
報道関係者：
Jim Heins
Senior Vice President
ICR Healthcare
+1 203-682-8251
james.heins@icrinc.com
投資家：
Stephanie Carrington
Senior Vice President
ICR Healthcare
+1 646-277-1282
Stephanie.carrington@icrinc.com
（日本語リリース：クライアント提供）
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FDA諮問委員会は、鎌状赤血球症治療にエマウスライフサイエンス社のEndari(TM)の承認を勧告
カリフォルニア州トーランス市、2017年5月26日 / PRNewswire/ -- エマウスライフサイエンス社は本日、米国食品医薬品局(FDA)の腫瘍薬諮問委員会が開催され、Endari(TM)の鎌状赤血球症(SCD)に対する総合的なベネフィット-リスク評価について、10対3の投票結果で推奨すると結論付けたことを公表しました。FDAは、すでに処方せん薬ユーザーフィー法(PDUFA)に基づく新薬承認申請の審査期日を2017年7月7日に設定しております。
「私たちは本日の諮問委員会による肯定的な結論に勇気付けられており、鎌状赤血球症患者の治療薬としてのEndari(TM)の可能性を議論する時間を設けてくださった諮問委員の方々とFDAに対し、感謝しております。私たちはまた、この一般公開された公聴会の場に重要なSCD患者の現実的な視点を提供して下さった患者の皆様、介護に携わる方々、そしてSCD患者の支援者の方々に感謝の意を表します」と、エマウスライフサイエンス社の会長兼最高経営責任者(CEO)である新原豊医学博士（公衆衛生学修士）は述べました。「FDAによるEndari(TM)の新薬承認申請の審査の完了に向けて、ともに作業を続けることを楽しみにしています。」
承認が下りれば、Endari(TM)は小児SCD患者を治療するものとしては初のFDA承認の治療法になるとともに、成人患者向けのものとしては20年ぶりの新治療法となります。この治療薬は経口投与される医薬品グレードのL-グルタミンです。
FDAは同委員会の勧告に縛られませんが、新薬承認申請を審査する際にはその助言を考慮します。Endari(TM)は、米国では希少疾病用医薬品(Orphan Drug)の指定を受け、欧州連合(EU)でも希少疾病用医薬製品(Orphan Medicinal Product)に指定されており、またFDAの優先承認審査(Fast Track）の指定を受けています。
鎌状赤血球症について
鎌状赤血球症は遺伝性の血液障害であり、別の形態のヘモグロビンの生成を特徴としています。このヘモグロビンは重合して繊維質になり、その結果、赤血球は硬直し、形態を変え、柔らかくて丸みを帯びた形状から鎌状になります。鎌状赤血球症の患者は鎌状赤血球クリーゼの消耗性の症状を患います。この症状は硬直した粘着性かつ非柔軟性の赤血球が血管を塞ぐ時に発現します。鎌状赤血球クリーゼは組織虚血・炎症と呼ばれる組織への酸素供給不足のため、非常に激しい痛みを引き起こします。これらの事象は臓器障害、脳卒中、肺合併症、皮膚潰瘍、感染症、その他のさまざまな有害転帰を引き起こす可能性があります。鎌状赤血球症は希少疾患であり、米国で約10万人、世界で数百万人の患者がいるものの、その医療ニーズはあまり満たされていません。
エマウスライフサイエンス社について
エマウスライフサイエンス社は希少疾患の革新的な治療薬、治療法の発見、開発、商業化に携わっています。鎌状赤血球症についての同社の研究はハーバーUCLAメディカルセンターのロサンゼルス生物医学研究所にて、同社の会長兼最高経営責任者（CEO）である新原豊医学博士（公衆衛生学修士）が開始しました。詳しい情報はwww.emmauslifesciences.comをご覧ください。
将来の見通しに関する記述
本プレスリリースの医薬品の研究、開発、潜在的商業化に関する記述部分については、1995年米国民事証券訴訟改革法に規定の「将来の見通しに関する記述」に該当する記述が含まれています。これらの記述はあくまで現時点での予想によるものであり、物事を遅らせたり、転換したり、変更したりすることによって実際の結果が著しく異なってしまう要因となる不確定要素や固有のリスクを含んでいます。その他のリスクや不確定要素については、エマウスライフサイエンス社が米国証券取引委員会に提出した報告書に記載されており、同報告書には年次報告書（Form 10-K）および四半期決算書（Form 10-Q）が含まれています。エマウス社が今回提供している情報は、プレスリリース発表時点での情報であり、エマウス社は新たな情報、将来の事象、またその他の結果として、「将来の見通しに関する記述」を更新する義務を負いません。
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お問い合わせにつきましては発表元企業までお願いいたします。
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